横纹肌肉瘤（RMS）是儿童期最常见的软组织肿瘤，占儿童肿瘤的6.5%左右。

其临床表现多样，异质性强，预后与肿瘤原发部位、大小、压迫及侵犯周围组织、器官程度以及病理类型有关。

横纹肌肉瘤可发生于全身任何部位，临床表现取决于肿瘤的原发部位。

原发部位以头颈部（40%）及泌尿生殖系统（25%）最常见，其次为四肢、躯干等其余部位。

头颈部横纹肌肉瘤可分为三个区域，分别为脑膜旁，眼眶及非眼眶、非脑膜旁区域。

横纹肌肉瘤诊断时约有25%发生远处转移，其中肺是最常见的转移部位，约占40%~45%，其次是骨髓转移，约占20%~30%，骨转移占10%。

横纹肌肉瘤对放疗敏感，放疗是其治疗的重要手段之一。

中国政府网发布的《儿童及青少年横纹肌肉瘤诊疗规范》建议：在有条件的情况下，尽量考虑采用质子放疗，能更高地保护靶区周围的正常组织和器官。

01

超50%的儿科患者

接受质子治疗

放疗是横纹肌肉瘤的重要治疗手段。

对于手术切除风险大的患者，术前局部放疗能够降低横纹肌肉瘤细胞活性，缩小肿瘤体积和手术范围。

术后放疗适用于可疑肿瘤残留、切缘阳性、淋巴结转移及病理类型为腺泡型的患者。

国际儿科肿瘤学会年会（SIOP）研究报告，对于非脑膜旁头颈部横纹肌肉瘤是否放疗是影响5年无事件生存期（EFS）的独立预后因素。

而当横纹肌肉瘤因周围重要器官或其他原因无法进行手术时，可用放射疗法代替手术。

质子治疗因其具有布拉格峰的独特物理特性，可以大大减少肿瘤周围正常组织的受照剂量，有利于减少不良反应风险。

尤其是用于眼眶、脊髓以及泌尿道等重要解剖部位，可不同程度地减少急性及迟发型副反应及晚期毒性。

因此，近年来世界各地的质子治疗中心数量迅速增加。

尤其是在美国，超50%的儿科患者接受质子治疗，以治疗中枢神经系统肿瘤、骨肉瘤、如组织肉瘤（横纹肌肉瘤最具代表性）、脊索瘤和软骨肉瘤、视网膜母细胞瘤、神经母细胞瘤、霍奇金淋巴瘤、辐射诱发的肿瘤等多种恶性肿瘤[2]。

当前，越来越多的研究表明，质子治疗代替手术治疗无法手术的患者，具有良好的效果。

02

质子治疗在保护关键

结构方面的优势无可否认

质子治疗在儿科横纹肌肉瘤的治疗中引起了国内外的极大关注。

Ladra等人对参加前瞻性临床研究的患者进行了首次比较剂量学研究，其中包括一系列受横纹肌肉瘤影响的各种疾病部位的患者。

提取的数据证实质子治疗跟光子放疗的肿瘤靶区覆盖率相似。

但质子治疗对肿瘤周围健康组织的保留率更高。

具体而言，质子治疗计划在所有的肿瘤部位和30个检查结构中的26个中显示出对危险器官的剂量减少，在中央和侧边病变中都观察到明显优势，特别是在后者。

此外，跟串联排列的器官（如交叉、脑干和脊髓）相比，平行排列的器官（如颞叶、下颌骨）以及对低剂量敏感的器官（如下丘脑和性腺）有更明显的益处。

质子治疗在保护同侧和对侧关键结构方面具有无可否认的优势。

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治疗眼眶横纹肌肉瘤

5年无进展生存率92%

Ladra等人2004年启动了第一个前瞻性II期研究，以评估质子治疗横纹肌肉瘤患者的结果。

该研究共纳入了57例不同疾病部位的患者，包括27例脑膜旁横纹肌肉瘤和19例眼眶横纹肌肉瘤。

中位随访时间为47个月。

3年总生存率为81%，5年总生存率为78%，3年和5年的局部控制率都为81%。

眼眶横纹肌肉瘤显示出了极好的结果，5年无进展生存率为92%[2]。

总的来说，质子治疗在保护肿瘤周围重要器官组织上无可否认的优势，使其得到了越来越多人的认可。

参考文献

[1]儿童及青少年横纹肌肉瘤诊疗规范（2019版）. 中国政府网

[2]Vennarini S, Colombo F, Mirandola A, et al. Clinical Insight on Proton Therapy for Paediatric Rhabdomyosarcoma[J]. Cancer Management and Research, 2023: 1125-1139.